HEMGENIX®, הטיפול הגנטי הראשון והיחיד שאושר על ידי ה-FDA להמופיליה B, הוכח כמעלה ומשמר את רמות הפקטור IX במשך שנים, מפחית באופן משמעותי את שיעור הדימומים השנתיים לעומת הטיפול הסטנדרטי, ומפחית או מבטל את הצורך בטיפול מונע ב-94% מהמטופלים (51 מתוך 54) לאחר עירוי חד פעמי
מובילת הביוטכנולוגיה העולמית CSL Behring הודיעה היום כי המטופל הראשון טופל בטיפול שקיבלאת אישורמינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA)HEMGENIX® (etranacogenedezaparvovec-drlb)עבור המופיליה B בארצות הברית. HEMGENIX הוא הטיפול הגנטי הראשון והיחיד לטיפול במבוגרים עם המופיליה B המטופלים כיום בטיפול מונע עם פקטור IX, או בעלי דימום או עם היסטוריה של דימום מסכן חיים, או שיש להם התקפי דימום ספונטניים חמורים.
"כחלק מההבטחה ארוכת השנים שלנו למטופלים, CSL Behring נרגשת לציין את ציון הדרך האחרון של המטופל המסחרי הראשון שקיבל HEMGENIX ומצפה להמשיך ולספק את הטיפול משנה הפרדיגמה הזה לקהילת חולי המופיליה B", אמר בוב לוייבסקי, סגן נשיא בכיר ומנהל כללי, צפון אמריקה, CSL Behring. "לארגוני תמיכה, מומחים רפואיים, אנשי מקצוע בתחום הבריאות, הגופים המממנים, שותפי הפצה וכל קהילת ההמופיליה ששיתפו איתנו פעולה כדי ליצור גישה לטיפול חדשני זה, אנו מודים לכם ומצפים לעוד מטופלים רבים שייהנו מטיפול זה."
בעוד שחלה התקדמות משמעותית בטיפולי המניעה להמופיליה B במהלך העשורים האחרונים והם יעילים, הטיפולים ניתנים בדרך כלל בעירוי לפי לוח זמנים קפדני ודימומים החודרים למפרקים עדיין אפשריים. ל-HEMGENIX יש פוטנציאל לשנות מהותית את פרדיגמת הטיפול באמצעות עירוי חד פעמי באנשים החיים עם המופיליה B על ידי טיפול בגורם הגנטי למצב.
בניסויים קליניים, HEMGENIX הוכיחה את היכולת להעלות ולשמור על רמות פקטור IX במשך שנים, להפחית משמעותית את שיעור הדימומים השנתיים לעומת הטיפול הסטנדרטי, ולהפחית או לבטל את הצורך בטיפול מונע ב-94% מהאנשים שקיבלו את הטיפול. בנוסף ליתרונות הבריאותיים הפוטנציאליים לטווח הארוך שכוללים הגנה טובה יותר מדימומים ושחרור מלוח הזמנים של מתן העירוי, HEMGENIX עשויה גם לייצר חיסכון משמעותי בעלויות עבור מערכת הבריאות בכלל. עלויות שירותי הבריאות עבור אדם שחי עם המופיליה Bיכולות להיות גבוהות פי 25 בהשוואה לאנשים שאינם סובלים מהפרעת דמם – בעלות כוללת של יותר מ-20 מיליון דולר לאדם.
"הדיונים בין CSL Behring לבין קהילת הגופנים המממנים על הצעת הערך המוצעת עבור HEMGENIX היו חיוביים, מה שבא לידי ביטוי במדיניות שנכתבה", הוסיף לוייבסקי. "נכון למאי 2023, הגופים המממנים המכסים כ-60% מאוכלוסיית ארה"ב קבעו פוליסות רפואיות ברורות המכסות את הטיפול ב-HEMGENIX. עבור אלה שטרם קבעו פוליסות, אנו צופים שהחלטות הכיסוי שלHEMGENIX ייבדקו על בסיס כל מקרה לגופו."
"HEMGENIX הוא תוספת חשובה לפרדיגמת הטיפול הנוכחית והתקדמות מיוחלת לקהילת המופיליה B", אמר מת'יוריאן, MD, המטולוג מבוגרים ומנהל רפואי במרכז ההמופיליה, Green Bay, WI. "הטיפול המרגש הזה מציע למטופלים הזדמנות לחיות חיים ללא דימומים תכופים או ללא העומס של העירויים הקבועים. הזמינות של טיפול חד פעמי חדש זה מעוררת גם שיח נוסף בקהילה בכל הנוגע לאפשרויות הטיפול ולמטרותיו, מה שמאוד חשוב בניהול מצב רפואי לכל החיים, שכן צרכיו של אדם יכולים להשתנות ממגוון סיבות".
אנשים החיים עם המופיליה B שהחליטו עם הרופא שלהם להתקדם בטיפול עם HEMGENIX, יכולים להירשם לתוכנית HEMGENIX ConnectSM שם יוקצה להם צוות תמיכה ייעודי, כולל נווט משאבי חולים ומנהל מקרים של CSL, שיוכל לסייע באשר לשאלות על הריפוי הגנטי, מסע הטיפול והכיסוי הביטוחי.
כדוגמה נוספת למחויבות של החברה לקהילת המופיליה B, CSL Behring מספקת הכשרה מתמשכת למרכזים שעשויים לטפל ב-HEMGENIX ומעודדת איסוף נתונים לטווח ארוך באמצעות מרשםATHN. נתוני הרישום יהיו אינפורמטיביים לכל בעלי העניין ויפיקו ראיות נוספות על הבטיחות, היעילות והעמידות לטווח ארוך של הריפוי הגנטי.
HEMGENIX אושרה גם על ידי הנציבות האירופית (EC) עבור האיחוד האירופי והאזור הכלכלי האירופי וקיבלה אישור שיווק מותנה על ידי הסוכנות הרגולטורית לתרופות וטיפול רפואי בבריטניה. הפיתוח הקליני הרב-שנתי של HEMGENIX הובל על ידי uniQure והחסות על הניסויים הקליניים הועברה ל-CSL לאחר שהעניקה רישיון גלובלי למסחור הטיפול.
על המופיליה B
המופיליה B היא מחלה נדירה מסכנת חיים הנגרמת על ידי מוטציה בגן F9, וכתוצאה מכך ישנן רמות נמוכות של גורמי קרישה IX מתפקדים. אנשים עם המצב פגיעים במיוחד לדימומים במפרקים, בשרירים ובאיברים הפנימיים שלהם, מה שמוביל לכאב, נפיחות ונזק למפרקים. הטיפולים הנוכחיים בהמופיליה B בינונית עד חמורה כוללים מתן עירוי מניעתי לכל החיים של פקטור IX כדי להחליף זמנית או להשלים רמות נמוכות של גורם קרישת הדם.
אודות HEMGENIX®
HEMGENIX® הוא טיפול גנטי המפחית את שיעור הדימומים הלא תקינים אצל אנשים מתאימים עם המופיליה B על ידי כך שהוא מאפשר לגוף לייצר ברציפות את פקטור IX, החלבון החסר בהמופיליה B. הטיפול משתמש ב-AAV5, וקטור ויראלי לא זיהומי, הנקרא וירוס הקשור-לאדנו (AAV). וקטור AAV5 נושא את וריאנט הגן Padua של פקטור IX(FIX-Padua) לתאי המטרה בכבד, המייצרים חלבוני פקטור IX פעילים פי 5-8 מהרגיל. הוראות גנטיות אלו נשארות בתאי המטרה, אך באופן כללי אינן הופכות לחלק מה-DNA של האדם עצמו. לאחר העברתם, ההוראות הגנטיות החדשות מאפשרות למנגנון התאי לייצר רמות יציבות של פקטור IX.
על ניסוי Pivotal HOPE-B
הניסוי פאזה 3 המרכזי HOPE-B הוא מחקר מתמשך, רב לאומי, בעל תווית פתוחה ובעל זרוע אחת להערכת הבטיחות והיעילות של HEMGENIX®. חמישים וארבעה חולי המופיליה B בוגרים שסווגו כבעלי המופיליה B חמורה בינונית עד חמורה וזקוקים לטיפול חלופי מניעתי של פקטור IX, נרשמו לתקופת תצפית פרוספקטיבית של שישה חודשים או יותר, שבמהלכה הם המשיכו להשתמש בטיפול הסטנדרטי הנוכחי שלהם על מנת לקבוע את שיעור הדימום השנתי הבסיסי (ABR). לאחר התקופה המקדימה של ששת החודשים, החולים קיבלו מתן תוך ורידי בודד של HEMGENIX® במינון של 2×10^13 gc/kg. חולים לא הוצאו מהניסוי בהתבסס על נוגדנים מנטרלים (NAbs) שהיו קיימים מראש ל-AAV5.
בסך הכל 54 חולים קיבלו מנה אחת של HEMGENIX® בניסוי המרכזי, כאשר 53 חולים השלימו לפחות 18 חודשי מעקב. נקודות הסיום העיקריות במחקר HOPE-B המרכזי היה ABR במשך 52 שבועות לאחר הגעה לביטוי יציב של פקטור IX (חודשים 7 עד 18) בהשוואה לתקופה המקדימה בת ששת החודשים. עבור נקודת סיום זו, ABR נמדד מחודש 7 עד חודש 18 לאחר העירוי, מה שמבטיח שתקופת התצפית מייצגת ביטוי טרנסגן של פקטור IX במצב יציב. נקודות סיום משניות כללו הערכה של פעילות פקטור IX.
לא דווח על תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. מוות אחד כתוצאה מאורוספסיס והלם קרדיוגני בחולה בן 77 בשבוע 65 לאחר מתן המינון נחשב כלא קשור לטיפול על ידי החוקרים והחברה נותנת החסות למחקר. אירוע שלילי חמור של קרצינומה הפטוסלולרית נקבע כלא קשור לטיפול ב-HEMGENIX® על ידי אפיון גידול מולקולרי עצמאי וניתוח אינטגרציה וקטורית. לא דווח על מעכבי פקטור IX.
נתונים ארוכי טווח של 24 חודשים שהוצגו בכנס השנתי והתערוכה ה-54 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH)2022 ובמפגש השנתי של האגודה האירופית להמופיליה והפרעות נלוות(EAHAD)2023המשיכו לחזק את היעילות והבטיחות הפוטנציאלית לטווח ארוך של HEMGENIX® והיתרון המתמשך של טיפול זה לאנשים החיים עם המופיליה B.
מה זה HEMGENIX®?
HEMGENIX®, etranacogenedezaparvovec-drlb, הוא טיפול גנטי חד פעמי לטיפול במבוגרים עם המופיליה B אשר:
- משתמשים כרגע בטיפול מניעתי בפקטור IX, או
- סובלים כרגע מדימום או מדימום היסטורי מסכן חיים, או
- סובלים מהתקפי דימום ספונטניים חוזרים ונשנים.
HEMGENIX® ניתנת כעירוי תוך ורידי בודד ויכולה להינתן פעם אחת בלבד.
אילו בדיקות רפואיות אני יכול לצפות שיבוצעו לפני ואחרי מתן HEMGENIX®?
כדי לקבוע את זכאותך לקבל HEMGENIX®, תיבדק האם יש לך מעכבי פקטור IX. אם תוצאת הבדיקה הזו תהיה חיובית, תתבצע בדיקה חוזרת כעבור שבועיים. אם שתי הבדיקות חיוביות למעכבי פקטור IX, הרופא שלך לא יתן לך HEMGENIX®. אם, לאחר מתן HEMGENIX®, לא מושגת פעילות מוגברת של פקטור IX, או שהדימום אינו נשלט, תבוצע בדיקה לאחר מתן המנה למעכבי פקטור IX.
HEMGENIX® עלול להוביל לעלייה באנזימי הכבד בדם; לכן, אולטרסאונד ובדיקות אחרות יבוצעו כדי לבדוק את בריאות הכבד לפני שניתן יהיה לתת HEMGENIX®. לאחר מתן HEMGENIX®, הרופא שלך יעקוב אחר רמות אנזימי הכבד שלך מדי שבוע למשך 3 חודשים לפחות. אם יש לך גורמי סיכון קיימים לסרטן הכבד, בדיקות בריאות כבד שגרתיות יבוצעו במשך 5 שנים לאחר מתן התרופה. טיפול באנזימי כבד מוגברים עלול לכלול קורטיקוסטרואידים.
מה היו תופעות הלוואי השכיחות ביותר של HEMGENIX® בניסויים קליניים?
בניסויים קליניים עבור HEMGENIX®, תופעות הלוואי השכיחות ביותר שדווחו ביותר מ-5% מהחולים היו עלייה באנזימי כבד, כאבי ראש, רמות מוגברות של אנזים מסוים בדם, תסמינים דמויי שפעת, תגובות הקשורות לעירוי, עייפות, בחילות, ותחושה לא טובה. אלו אינן תופעות הלוואי היחידות האפשריות. ספר לרופא שלך על כל תופעת לוואי שאתה עלול לחוות.
ממה עלי להיזהר במהלך עירוי עם HEMGENIX®?
הרופא שלך יעקוב אחר תגובות הקשורות לעירוי במהלך מתן HEMGENIX®, וכן לפחות 3 שעות לאחר השלמת העירוי. התסמינים עשויים לכלול לחץ בחזה, כאבי ראש, כאבי בטן, סחרחורת, תסמינים דמויי שפעת, רעד, הסמקה, פריחה ולחץ דם גבוה. אם מתרחשת תגובה הקשורה לעירוי, הרופא עשוי להאט או להפסיק את מתן עירוי ה-HEMGENIX®, ולחדש את המתן בקצב עירוי נמוך יותר לאחר שהסימפטומים יחלפו.
ממה עלי להימנע לאחר קבלת HEMGENIX®?
כמויות קטנות של HEMGENIX® עשויות להישאר בדם, בזרע ובחומרים מופרשים אחרים, ולא ידוע כמה זמן זה נמשך. אין לתרום דם, איברים, רקמות או תאים להשתלה לאחר קבלת HEMGENIX®.
