תרכיזי פקטור לקרישה
טיפול בהמופיליה ע"י תרכיזי פקטור לקרישת הדם
לעיתים הטיפול ניתן בזמנים קבועים כדי לסייע במניעת דימומים (טיפול מניעתי). יש אנשים המקבלים את הטיפול על מנת לספק לדם תחליף קבוע.
תרכיזי פקטור קרישה
הטיפול העיקרי בהמופיליה הוא באמצעות תרכיז המכיל רמות גבוהות של פקטור הקרישה החסר לדם. טיפולים אלה מיוצרים מדם אנושי (מוצרים מפלסמה של הדם) או במעבדה, על ידי הנדסה גנטית.
בכל מקרה של דימום מקבל החולה פקטור קרישה בהזרקה תוך-ורידית כדי לסייע לתהליך קרישה תקין. מרבית הטיפולים זקוקים להזרקת פקטור קרישה לעיתים קרובות. במקרים רבים הטיפול יכול להינתן על ידי המשפחה או המטופל עצמו. היכולת להזריק בבית ולטפל מוקדם מאפשרת לשלוט טוב יותר בדימומים ולמנוע נזק למפרקים ולאיברים הפנימיים.
יש חולים שאצלם קיים בגוף נוגדן לפקטור קרישה – עבור חולים אלה ישנם תרכיזי פקטור קרישה ייחודיים. בישראל, תרכיז פקטור 7 רקומביננטי פעיל מאושר לטיפול בחולי המופיליה עם נוגדנים במצבי דמם או ניתוח.
טיפול ע"י תרכיזים סטנדרטיים עם
זמן מחצית חיים ממושך של גורם קרישה (CFC):
אופציה טיפולית חשובה בהמופיליה וניתנים בעירוי לווריד. הם יכולים להיות עשויים מדם אנושי (הנקראים מוצרים שמקורם בפלסמה) או מיוצרים באמצעות תאים מהונדסים גנטית הנושאים גן של גורם קרישה אנושי (הנקראים מוצרים רקומביננטיים). תרכיזי פקטור מיוצרים במתקני ייצור מתוחכמים. כל תרכיזי הפקטורים המסחריים כיום מטופלים על מנת להסיר או לנטרל וירוסים הנישאים בדם. תרכיזי גורמי קרישה עם זמן מחצית חיים מורחב (EHL) נמצאים זמן רב יותר בגוף, ופותחו כדי להקל על העומס של אנשים עם המופיליה מהטיפול המונע ועל מנת לשמור על רמות גבוהות יותר של גורם קרישה כדי לשפר את מניעת הדימומים.
תרופות עוקפות, כגון תרכיזי קומפלקס פרוטרומבין פעיל (APCC) ופקטור רקומביננטיVIIa (rFVIIa), משמשים לטיפול בדימום חריף אצל אנשים עם המופיליה A או B המפתחים מעכבים. עם זאת, מוצרי טיפול אלו לא תמיד זמינים בכל מדינה.